Wyjątkowość prac prowadzonych w Instytucie Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej im. M. Mossakowskiego PAN, wynika z unikatowej struktury jego zakładów łączących prowadzenie badań podstawowych z praktyką kliniczną. Tematyka badawcza koncentruje się wokół kluczowych problemów medycyny doświadczalnej rozwiązywanych na poziomie podstawowych funkcji organizmu oraz zjawisk patologicznych. Aczkolwiek wiele programów badawczych  koncentruje się na problemach klinicznych, wiele podejmowanych zagadnień wykracza poza praktykę lekarską i realizowana jest przy zastosowaniu rozmaitych modeli doświadczalnych.  

Priorytety badawcze Instytutu obejmują następujące kierunki badawcze:

1. Mechanizmy molekularne rozwoju i patologii ośrodkowego układu nerwowego. Modelowanie chorób i medycyna spersonalizowana z zastosowaniem modeli zwierzęcych oraz ludzkich iPSC i organoidów mózgu.

2. Nowotwory - badania podstawowe. Opracowanie „multi-onko-mapy” – multiomicznej mapy programów molekularnych w najniebezpieczniejszych nowotworach oraz diagnostyka nowotworów mózgu (neurogenetyka i neuropatologia).

3. Zdrowe starzenie i długowieczność. Badania osób długowiecznych, w tym stulatków, prewencja otyłości i cukrzycy, rehabilitacja chorób związanych z wiekiem.

4. Choroby rzadkie. Badania podstawowe i diagnostyczne (choroby nerwowo-mięśniowe i neurodegeneracyjne).

5. Badania translacyjne w zakresie medycyny regeneracyjnej. Badania przedkliniczne na modelach zwierzęcych i eksperymentalna terapia uszkodzeń OUN z zastosowaniem ludzkich komórek macierzystych izolowanych z różnych tkanek i narządów, m.in. ze szpiku kostnego i tkanki tłuszczowej.

6. Farmakologia eksperymentalna. Tworzenie nowych leków. Farmakologiczna neuroprotekcja.

Uprawiane dyscypliny naukowe:  Nauki medyczne.